在儿科领域，小儿先天性心脏病（CHD）作为一种常见的出生缺陷，严重威胁着患儿的生命健康，据统计，每1000名新生儿中就有约6至10例患有CHD，其成因复杂多样，包括遗传、环境等多种因素，传统治疗方法多以手术为主，但手术风险高、费用昂贵，且部分复杂病例难以通过手术完全治愈。
近年来，生物制药技术的飞速发展为CHD的治疗提供了新的可能，通过基因治疗、细胞治疗等手段，可以针对CHD的特定遗传缺陷进行修复或补偿，实现从源头上治疗的目的，利用基因编辑技术对导致CHD的突变基因进行修正，或通过干细胞治疗促进心脏组织的再生与修复，这些治疗方法不仅具有较高的安全性和有效性，还为那些无法通过传统手术治愈的患儿带来了新的希望。
生物制药在CHD治疗中的应用仍面临诸多挑战，如药物研发成本高、临床试验周期长等，未来需要更多跨学科合作与政策支持，以推动这一领域的进一步发展。
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