在儿科领域，小儿先天性心脏病（CHD）作为一种常见的出生缺陷，严重威胁着患儿的生命健康，据统计，每1000名新生儿中就有约6至10例患有CHD，其成因复杂多样，包括遗传、环境等多种因素，传统治疗方法多以手术为主，但手术风险高、费用昂贵，且部分复杂病例难以通过手术完全治愈。
近年来，生物制药技术的飞速发展为CHD的治疗提供了新的可能，通过基因治疗、细胞治疗等手段，可以针对CHD的特定遗传缺陷进行修复或补偿，实现从源头上治疗的目的，利用基因编辑技术对导致CHD的突变基因进行修正，或通过干细胞治疗促进心脏组织的再生与修复，这些治疗方法不仅具有较高的安全性和有效性，还为那些无法通过传统手术治愈的患儿带来了新的希望。
生物制药在CHD治疗中的应用仍面临诸多挑战，如药物研发成本高、临床试验周期长等，未来需要更多跨学科合作与政策支持，以推动这一领域的进一步发展。
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利用生物制药技术，如基因疗法与靶向药物开发等手段可实现小儿先天性心脏病的早期干预治疗。
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