阿尔茨海默病（AD），一种进行性神经退行性疾病，正逐渐成为全球老龄化社会面临的严峻挑战，其发病机制复杂，涉及β-淀粉样蛋白沉积、tau蛋白异常磷酸化、神经元丢失及炎症反应等多个环节，尽管已有药物如乙酰胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂用于缓解症状，但尚无根治方法。
在生物制药领域，针对AD的研发正聚焦于以下几个方面：一是靶向β-淀粉样蛋白的清除与抑制其聚集，如BACE1抑制剂和抗体疗法；二是针对tau蛋白异常磷酸化的抑制剂研发；三是通过调节神经递质系统、抗炎作用及促进神经再生等途径，如脑源性神经营养因子（BDNF）的促进剂，基因治疗和干细胞治疗等前沿技术也展现出巨大潜力，旨在从源头干预AD的发病过程。
阿尔茨海默病的早期诊断与干预仍面临挑战，生物标志物的准确检测、药物的有效性与安全性评估、以及个体化治疗方案的制定，均需进一步探索与优化，跨学科合作、大数据应用及人工智能技术的融入，将为阿尔茨海默病的生物制药治疗开辟新路径，有望实现从“对症治疗”向“对因治疗”的转变，为患者带来新的希望。
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